Types d’étude privilégiés pour étayer une question de stratégie thérapeutique comparative en oncologie : une enquête par vignettes
Certaines questions de stratégie thérapeutique en oncologie pourraient être abordées par études observationnelles plutôt que des études interventionnelles. L’émulation d’un essai cible consiste en l’application des principes de conception des essais contrôlés randomisés à l’analyse de données observationnelles, afin de réduire les biais induits par la conception. Notre objectif était de déterminer quel type d’étude les médecins envisageraient de préférence pour répondre à une question d’efficacité comparative manquant de preuves en oncologie.
Nous avons lancé une enquête en ligne auprès de médecins spécialisés en oncologie. Nous avons construit une enquête basée sur des vignettes décrivant différents scénarios d’étude qui pourraient être menés pour répondre à la question prédéfinie. Nous avons conçu six vignettes décrivant :
- la conception de l’étude (essai contrôlé randomisé ou étude observationnelle avec un cadre d’émulation d’essai),
- les principales caractéristiques de l’étude,
- la probabilité de réussite de l’étude,
- le délai anticipé avant la disponibilité des résultats.
Les participants ont évalué au hasard cinq comparaisons par paire des vignettes et ont été invités à choisir l’étude qu’ils préfèreraient planifier, à l’aide d’une échelle de Likert de -5 à 5. Le résultat principal était l’évaluation des préférences des cliniciens pour chaque comparaison par paire. Les scores moyens et médians des préférences ont été calculés.
213 participants, spécialisés dans de nombreux types de tumeurs, ont évalué au moins une comparaison, 82 % d’entre eux déclarant la France comme leur pays d’affiliation. L’intervalle interquartile était de -4 à 4 pour les comparaisons par paire. Le score médian de préférence était en défaveur de l’essai contrôlé randomisé monocentrique pour les cinq comparaisons où il apparaissait. Le score médian de préférence était fortement en faveur de l’essai multicentrique national émulé par rapport à l’essai monocentrique émulé 4 [IQ 2,5-4]. Le score moyen de préférence était le plus élevé pour la grande étude d’observation européenne 1,14 (écart-type 3,33), tandis que le score moyen de préférence était le plus bas pour l’essai contrôlé randomisé monocentrique -1,86 (écart-type 2,93).
Aucun modèle d’étude n’a été fortement préféré dans notre travail, mais l’essai contrôlé randomisé monocentrique a été l’étude la moins favorisée dans les comparaisons par paires. La planification de la nouvelle recherche est un compromis entre la solidité scientifique, la faisabilité, le coût et le temps nécessaire pour obtenir des résultats. Nous devons avoir les bonnes réponses aux bonnes questions au bon moment.
Par Anna Pellat
