Nouvelle publication : Caractéristiques des études non randomisées sur les traitements médicamenteux : étude transversale
Résumé
Objectif : Examiner les caractéristiques des études comparatives non randomisées qui évaluent l’efficacité ou la sécurité, ou les deux, des traitements médicamenteux.
Conception : Étude transversale.
Sources des données : Medline (Ovid), pour les rapports publiés entre le 1er juin 2022 et le 31 août 2022.
Critères d’éligibilité pour la sélection des études : Les rapports d’études comparatives non randomisées qui évaluaient l’efficacité ou la sécurité, ou les deux, des traitements médicamenteux ont été inclus. Un échantillon aléatoire a été sélectionné jusqu’à ce que 200 rapports éligibles aient été trouvés. Les données sur les caractéristiques générales, les caractéristiques des rapports et l’alignement des points temporels ont été extraites, ainsi que les éventuels biais connexes, à l’aide d’un formulaire pilote inspiré des lignes directrices en matière de rapports et du cadre d’émulation des essais ciblés.
Résultats : Sur les 462 rapports d’études non randomisées identifiés, 262 études ont été exclues (32% n’avaient pas de comparateur et 25% ne prenaient pas en compte les facteurs de confusion). Afin d’évaluer l’alignement des points temporels et les éventuels biais associés, trois points temporels de l’étude ont été pris en compte : l’éligibilité, l’attribution du traitement et le début du suivi. Sur les 200 rapports inclus, 70 % présentaient un biais possible, lié à l’inclusion d’utilisateurs prévalents dans 24 % des cas, aux critères d’éligibilité après le traitement dans 32 % des cas, aux périodes immortelles dans 42 % des cas et à la classification du traitement dans 23 % des cas. Les rapports étaient incomplets et seuls 2 % d’entre eux faisaient état des six éléments clés considérés : critères d’éligibilité (87 %), description du traitement (46 %), déviations dans le traitement (27 %), contraste causal (11 %), résultats primaires (90 %) et facteurs de confusion (88 %). La plupart des études ont utilisé des données collectées en routine (67 %), mais seulement 7 % ont déclaré avoir utilisé des études de validation des codes ou des algorithmes appliqués pour sélectionner la population. Seuls 7 % des rapports mentionnaient l’inscription sur un registre d’essai et 3 % présentaient un protocole disponible.
Conclusions : Les résultats de l’étude suggèrent que, bien que l’accès à des données réelles puisse être précieux, la robustesse et la transparence des études non randomisées doivent être améliorées.
- Sally Yaacoub, Raphael Porcher, Anna Pellat, Hillary Bonnet, Viet-Thi Tran, Philippe Ravaud, Isabelle Boutron
Par Sally Yaacoub
