Comparaison des règles de traitement individualisé développées à partir de différentes méthodes sur deux essais cliniques randomisés
L’identification des patients qui bénéficieront de traitements spécifiques est une composante essentielle de la médecine personnalisée, qui permet la construction de règles de traitement individualisé (ITR). Les ITR sont essentiellement des règles de décision qui recommandent un traitement en fonction des caractéristiques des patients. Une myriade de méthodes dont l’objectif est de construire une ITR a été proposée au cours de la dernière décennie. Cependant, on ne sait toujours pas comment ces méthodes se comparent en termes de performance et si les ITR dérivées conduisent à recommander le même traitement pour les mêmes individus.
Une récente étude parue dans Statistics in Medicine s’est penchée sur cette question en comparant 22 méthodes de construction d’ITR et en les appliquant aux données de deux essais contrôlés randomisés : l’International Stroke Trial et l’essai CRASH-3. L’étude a évalué les performances des ITR à l’aide de diverses métriques et a mesuré l’accord entre les ITR.
Les résultats ont mis en évidence des divergences substantielles entre les ITR générées par les différentes méthodes, indiquant que ces approches recommandent souvent des traitements différents pour les mêmes patients. Le choix de la méthode peut avoir un impact significatif sur les recommandations de traitement, ce qui suscite des inquiétudes quant à leur utilisation pratique. En outre, l’étude a révélé que les performances globales des ITR étaient relativement limitées. Elle suggère que des approches plus simples ou l’incorporation minutieuse d’interactions spécifiques entre des modificateurs de l’effet du traitement prédéfinis et le traitement pourraient être plus efficaces que les méthodes d’ITR actuellement utilisées, qui risquent de surestimer l’hétérogénéité de l’effet du traitement.
Cette étude appelle à un réexamen minutieux de la sélection et de l’utilisation de l’apprentissage automatique dans l’élaboration de stratégies de traitement personnalisées. Elle souligne également l’importance d’une innovation et d’une validation continues dans ce domaine pour que la médecine personnalisée puisse atteindre son objectif d’adaptation des traitements aux besoins individuels des patients.
Je suis doctorante de 4ème année en biostatistique et je termine actuellement ma thèse sous la supervision de Raphaël Porcher et d’Anna Chaimani. Mes recherches portent sur la dérivation d’effets de traitement individualisés à partir de données d’essais cliniques randomisés afin de créer des règles de traitement personnalisées. Cet article résume mon deuxième projet de thèse.
Par Florie Bouvier
