Docteur : Guillaume Lonjon
Titre : Utilisation du score de propension dans les études observationnelles évaluant une procédure chirurgicale
Encadrante : Isabelle Boutron, Raphaël Porcher
Ecole doctorale : ED 393 Epidémiologie et Sciences de l’Information Biomédicale, Université Paris Cité
Date de soutenance : 17/03/2017
Jury : Bertrand Dousset, Paul Landais, Laurence Meyer, Rémy Nizard, Hugues Pascal-Mousselard, Isabelle Boutron
Résumé :
La chirurgie a évolué dans les dernières décennies. Les techniques ont été rapidement modifiées et sont de plus en plus proposées. L’évaluation des techniques chirurgicales est donc devenue un enjeu de santé publique. Cependant l’évaluation des procédures chirurgicales par des essais contrôlés randomisés est compliquée. Les preuves apportées par des études observationnelles sont donc des alternatives même si celles-ci sont entachées de biais de confusion. L’utilisation du score de propension dans l’analyse statistique des études observationnelles est une méthode qui permet de réduire ce biais et d’augmenter la validité interne de ces études. Le score de propension (SP) est défini pour un patient comme la probabilité de recevoir le traitement évalué, en fonction de ses caractéristiques avant traitement (caractéristiques de base). Ainsi après utilisation du score de propension, les distributions des caractéristiques de base du groupé traité et non traité doivent être similaires. Cette méthode est de plus en plus utilisée en particulier pour évaluer des interventions chirurgicales.
Les objectifs de ce travail étaient 1) de comparer l’effet traitement estimé par les études observationnelles utilisant un score de propension et l’effet traitement estimé par des ECR en chirurgie ; 2) de faire une description précise de l’utilisation du score de propension dans les études observationnelles évaluant des interventions chirurgicales.
Notre premier travail repose sur une étude méta-épidémiologique. Cette étude incluait 31 questions cliniques qui avaient été traitées dans la littérature par au moins une étude observationnelle utilisant un score de propension et au moins un essai contrôlé randomisé. Après extraction des effets traitement de chacun des 2 types d’études nous avons regroupé les résultats pour l’ensemble des questions cliniques. Nous n’avons pas retrouvé en moyenne de différence statistiquement significative pour l’estimation de l’effet traitement entre les ECR et les études observationnelles avec SP. Cependant, nous avons pu constater des variations dans les 2 sens pouvant parfois être importantes pour certaines questions cliniques.
Dans la deuxième partie de cette thèse, nous avons réalisé une revue systématique méthodologique des études observationnelles évaluant une intervention chirurgicale utilisant un score de propension. Sur les 652 articles sélectionnés entre 1980 et 2014, nous avons montré une évolution importante et rapide du nombre d’articles au cours du temps, passant de moins de 10 articles par an avant 2000 à plus de 200 depuis 2013. Dans l’analyse plus fine de 129 articles récents, nous avons pu mettre en avant des limites méthodologiques (analyse avec score de propension mal détaillée, variables incluses dans le score de propension non rapportées, pas ou peu d’information sur les données manquantes, non-respect du principe de l’analyse en intention de traiter). Ainsi, des recommandations pour améliorer la planification, la réalisation, l’analyse et l’écriture du rapport des études observationnelles avec SP ont pu être faite.
Les études observationnelles avec score de propension sont de plus en plus fréquentes. Leurs avantages par rapport aux essais contrôlés randomisés dans le domaine de la chirurgie en font une alternative intéressante. En revanche, des limites méthodologiques existent. Certaines limites peuvent être corrigées facilement, d’autres méritent des analyses plus approfondies.
