Doctorante : Roxane Couturier
Titre : Nouvelles méthodes permettant d’évaluer la robustesse des bénéfices en survie
Résumé :
L’intérêt d’un médicament repose sur la démonstration, dans le cadre d’un essai thérapeutique randomisé (ETR), d’un bénéfice estimé, en hémato-cancérologie, sur des critères de jugement le plus souvent censurés à droite, donc sur des données restreintes aux évènements observés sur la période de l’étude, avec une proportion parfois non négligeable d’observations censurées, donc incomplètes.
Au cours des dernières années, des progrès significatifs ont été réalisés dans le développement de méthodes statistiquement rigoureuses pour mettre en œuvre des analyses de sensibilité́ quant aux hypothèses posées sur les mécanismes à l’origine de données manquantes.
L’objectif est de vérifier si les conclusions en termes de bénéfice ou d’absence de bénéfice thérapeutique sont robustes aux hypothèses posées dans l’analyse statistique des critères de jugement censurés (notamment, un écart aux hypothèses de censure non informative, un écart au contrôle des risques d’erreur lié notamment à un nombre d’évènements observé diminué par rapport à celui escompté).
Nous proposons de comparer différents types de méthodes statistiques permettant d’analyser la robustesse des résultats d’ETR sur un critère censuré à droite en hémato-cancérologie, en modifiant les méthodes proposées jusqu’à présent et les étendant aux situations de risques compétitifs tel que l’approche par point de basculement et le SIFI.
Elles seront évaluées sur des données simulées, puis appliquées aux données de différents essais randomisés de phase III en onco-hématologie.
