Doctorant : Paul Reichel
Titre de la thèse : Améliorer la mesure des modificateurs d’effet du traitement pertinents pour l’EDI dans les essais cliniques
Encadrants : Viet-Thi Tran, Karolin Krause, Sanne Peters
Ecole doctorale : ED 393 -Pierre-Louis de Santé Publique
Promotion : 2026
Financement : European commission, Horizon Europe Marie Skłodowska-Curie Actions
Résumé de la thèse
Les essais cliniques randomisés (ECR) constituent le socle des décisions réglementaires et cliniques en santé. Toutefois, ils sont principalement conçus pour estimer des effets moyens de traitement au sein d’échantillons sélectionnés. Cela soulève des enjeux de validité externe et d’équité, les populations insuffisamment représentées étant souvent exclues en raison de critères d’éligibilité restrictifs et de barrières structurelles à la participation. Même lorsque ces populations sont incluses, les caractéristiques des patient·e·s pertinentes au regard de l’équité, de la diversité et de l’inclusion (EDI), qu’elles soient démographiques, psychosociales ou contextuelles, sont recueillies de manière hétérogène et parfois avec un niveau de détail insuffisant pour apprécier la généralisabilité des résultats. Des recommandations récentes, notamment la révision 2024 de la Déclaration d’Helsinki et les orientations de l’Organisation mondiale de la santé, appellent à un meilleur recueil et à un meilleur reporting de ces caractéristiques. Des cadres tels que PROGRESS-Plus identifient des domaines clés, mais fournissent peu d’indications concrètes sur les modalités de mesure.
Au-delà des facteurs démographiques, des caractéristiques psychosociales et contextuelles telles que la littératie en santé, les préférences thérapeutiques, les contraintes financières ou le soutien social influencent l’engagement des patient·e·s dans les traitements, mais sont rarement mesurées de manière systématique dans les ECR. Il en résulte une connaissance limitée de l’existence éventuelle de différences d’efficacité selon les groupes de population et des facteurs susceptibles d’expliquer des variations d’engagement et de résultats, en particulier dans les maladies chroniques somatiques et mentales qui nécessitent un engagement prolongé et une auto-gestion.
Ce projet doctoral analysera la manière dont les caractéristiques pertinentes pour l’EDI sont actuellement mesurées dans les essais cliniques de phase avancée, identifiera et évaluera les instruments de mesure disponibles, et examinera certaines mesures au sein d’une large e-cohorte de patient·e·s vivant avec des maladies chroniques.
